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  由莫納什大學生物科學學院的研究人員領(lǐng)導的一項國際研究今天發(fā)表在《自噬》雜志上，其結(jié)果為患有進行性和破壞性肌肉疾病的兒童提供了新的希望。這些罕見的遺傳性疾病被稱為肌原纖維肌病，導致進行性肌肉萎縮，影響肌肉功能并導致肌無力。

  研究發(fā)現(xiàn)9種有效藥物可緩解肌原纖維肌病

  生物科學學院的副教授Robert Bryson-Richardson和他的研究人員使用這種斑馬魚來證明蛋白質(zhì)質(zhì)量控??制的缺陷會導致這種疾病的癥狀。

  第一作者Avnika Ruparelia博士解釋說：“我們測試了75種促進斑馬魚模型中受損蛋白質(zhì)清除的藥物，并鑒定出9種有效。重要的是，其中兩個已經(jīng)被批準在其他條件下供人類使用”。

  “我們發(fā)現(xiàn)，其中一種藥物，二甲雙胍，通常用于治療糖尿病，它可以清除魚體內(nèi)積累的受損蛋白質(zhì)，防止肌肉解體，恢復它們的游泳能力。”——Robert Bryson-Richardson，生物科學學院副教授

  最嚴重的肌原纖維肌病，由BAG3基因突變引起，開始影響6至8歲的兒童。這種疾病通常在25歲之前由于呼吸或心臟衰竭而致命。

  一種常用藥物甲雙胍證明對肌原纖維肌病有效

  在Alexander（2003年出生）的病例中，臨床醫(yī)生能夠利用研究的信息開出二甲雙胍的處方——目前為止，是值得肯定的。

  Alexander有一種罕見的突變，導致致命的神經(jīng)肌肉疾病。目前還沒有治療或治愈方法。Bryson-Richardson分享他發(fā)表前關(guān)于該病和二甲雙胍的研究結(jié)果。Alexander的醫(yī)生開具了研究中的藥物，二甲雙胍。與以前的病例研究相比，Alexander的病情進展緩慢，可能是因為二甲雙胍。另一個男孩，Marco，也受到這種疾病的影響，也采取了二甲雙胍，目前他的母親判斷是穩(wěn)定的。

  Bryson-Richardson副教授說，對現(xiàn)有藥物的重新利用為臨床應用提供了一條非?？焖俚耐緩剑驗橐呀?jīng)有了這種藥物的安全數(shù)據(jù)。這對于這些罕見的疾病尤其重要，因為患者數(shù)量很少，這意味著可能無法用新的藥物進行臨床試驗。

  他說：“我們已經(jīng)確定二甲雙胍是治療BAG3肌原纖維肌病的強有力的候選藥物，而且由于其他基因的突變（我們在其他三種形式的蛋白質(zhì)質(zhì)量控制中顯示出類似的缺陷）和BAG3突變導致的心肌病。”

  “考慮到二甲雙胍被數(shù)百萬人用于治療糖尿病，而且眾所周知它非常安全，這使得臨床翻譯非常可行，事實上許多患者現(xiàn)在都在服用它。”

  蒙納士大學的科學家們所做的研究給了患此類疾病的患者及其家庭帶來了希望，給了他們更多的時間。

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